北京时间10月7日17时30分，瑞典卡罗琳医学院宣布，将2024年诺贝尔生理学或医学奖授予科学家两名美国科学家维克托·安布罗斯（Victor Ambros）和加里·鲁夫昆（Gary Ruvkun），表彰他们发现了微小RNA（microRNA）及其在转录后基因调控中的作用。两位获奖者将平分1100万瑞典克朗（约合745万元人民币）奖金。
微小RNA是一类在基因调控中发挥关键作用的小型RNA分子。诺奖委员会表示：“他们的开创性发现揭示了一种全新的基因调控原理，这对包括人类在内的多细胞生物至关重要。”他们揭示了人类基因组编码中超过1000种微小RNA。这一发现为理解生物体功能及其如何发育开辟了新的维度。
安布罗斯和鲁夫昆曾共同获得2008年的拉斯克医学奖，但当年拉斯克奖的另一位英国剑桥大学的科学家David Baulcombe并未被授予诺贝尔奖。
安布罗斯1953年出生于美国新罕布什尔州汉诺威，他曾在麻省理工学院（MIT）做博士后研究，后来成为哈佛大学的首席研究员，现为马萨诸塞大学医学院伍斯特分校的Silverman自然科学教授。
鲁夫昆1952年出生于美国加利福尼亚州伯克利，他也曾在麻省理工学院做博士后研究，后来成为麻省总医院和哈佛医学院的首席研究员，现为哈佛医学院的遗传学教授。
安布罗斯和鲁夫昆都曾在麻省理工学院生物学家罗伯特·霍维茨（Robert Horvitz）教授的课题组从事博士后研究，而霍维茨以研究线虫闻名，他因发现器官发育和细胞程序化凋亡的遗传调控机理获得2002年诺贝尔生理学或医学奖。
值得一提的是，中国科学院生物与化学交叉研究中心主任袁钧瑛也曾在霍维茨的实验室进行过研究，并对其发现细胞程序化凋亡的遗传调控机理作出重要贡献。在安布罗斯和鲁夫昆获得诺贝尔奖后，袁钧瑛对第一财经记者表示：“这真是一个好消息，我与Victor和Gary都非常熟悉。”
去年的诺贝尔生理学或医学奖授予了mRNA技术的开发者——匈牙利科学家卡塔琳·卡里科和美国同事德鲁·魏斯曼。这也是连续两年诺贝尔生理学和医学奖被授予与基因相关的领域。
此外，从2006年的RNAi，到2020年的CRISPR，再到2024年的microRNA，小RNA领域也已经3次获得诺贝尔奖。
诺奖授予microRNA的基础研究工作，也有望推动相关的药物在临床上的应用。同济大学附属东方医院朱鸿明研究员对第一财经记者表示：“由于不能表达蛋白质，microRNA曾被认为是细胞转录中的'废物;，两位诺奖获奖者的工作首次发现了microRNA在基因转录调控中的重要作用，意义重大。”他同时表示，虽然microRNA几乎参与了细胞中所有重要的生物学过程，与众多疾病密切相关，但目前以microRNA为靶点的治疗药物研发仍处于早期阶段。
朱鸿明指出，目前处于临床研究阶段的microRNA靶点，包括心衰治疗的mir132、丙肝（miR-122）等，均尚无明确进展。“一个microRNA可同时靶向多种细胞中的多个基因片段，其表达量、位置和时间的差异会带来不同的调控结果，复杂的microRNA作用机制可能是困扰其临床转化的主要因素之一。"他解释称。
